Sum up approvazioni farmaci - FDA 2019

Innovation drives progress ovvero l'innovazione guida il progresso

Queste sono le parole che aprono la sezione di Novel Drug Approvals for 2019 dal sito ufficiale della FDA statunitense. Il Center for Drug Evaluation and Research (CDER) della FDA, quando si tratta di innovazione nello sviluppo di nuovi farmaci e prodotti biologici terapeutici, supporta l'industria farmaceutica in ogni fase del suo processo. Con le sue competenze scientifiche e normative, il CDER fornisce il supporto necessario per portare sul mercato e nel più breve tempo possibile nuove terapie che possano apportare un beneficio alla salute del paziente.

Dopo un anno prolifico, stiamo parlando del 2018, che ha visto l'approvazione da parte dell'agenzia statunitense di ben 59 farmaci, il 2019 sta per concludersi con numeri più bassi in fatto di approvazioni. L'ultima, da parte della FDA, risale al 12 dicembre. Fino a quella data sono state approvate 42 nuove terapie, alcune delle quali offrono trattamenti cosiddetti "first in class" e altre invece si lanciano in un panorama già ampiamente navigato e competitivo.

Se questo anno non si appresta a chiudersi con numeri strepitosi sta di fatto che è stato comunque un anno ricco di approvazioni di farmaci nell'ottica di ampliare il pool di farmaci a disposizione per trattare malattie debilitanti rare poco conosciute e poco fino ad ora esplorate da un punto di vista farmacologico.

Ecco alcune delle straordinarie approvazioni del 2019:

BAQSIMI (glucagone) - Eli Lilly

Baqsimi è la prima terapia con glucagone che può essere somministrata senza iniezione, per il trattamento dell’ipoglicemia grave nelle persone con diabete di età pari o superiore a quattro anni. Baqsimi aumenta i livelli di zucchero nel sangue stimolando il fegato a rilasciare glucosio immagazzinato nel flusso sanguigno. ha ottenuto l'approvazione dalla FDA statunitense a Luglio di quest'anno.

DUPIXENT (dupilumab) - Regeneron Pharmaceuticals

Dupixent è il primo trattamento approvato per la rinosinusite cronica con polipi nasale (CRSwNP, controlled chronic rhinosinusitis with nasal polyposis) e l’unica terapia approvata per ridurre la dimensione del polipo nasale e migliorare i sintomi della rinosinusite cronica associata. Dupilumab è un anticorpo monoclonale che inibisce il segnale di interleuchina-4 e interleuchina-13, due proteine ​​che svolgono un ruolo centrale nell’infiammazione di tipo 2.

FETROJA (cefiderocol) - Shionogi & Co.

Fetroja è un farmaco antibatterico dotato di un nuovo meccanismo d’azione per il trattamento di pazienti con complicate infezioni del tratto urinario (cUTI), che hanno una limitata o nessuna opzione di trattamento disponibile. Cefiderocol è un antibiotico cefalosporinico con un nuovo meccanismo d’azione in grado cioè di penetrare la membrana cellulare esterna dei Gram-negativi agendo come un sideroforo, una piccola molecola con elevata affinità per il ferro. Questo meccanismo d’azione consente a cefiderocol di raggiungere concentrazioni più elevate nello spazio periplasmatico dove può legarsi alle proteine ​​leganti la penicillina e inibire la sintesi della parete cellulare nelle cellule batteriche.

GIVLAARI (givosiran) - Alnylam Pharmaceuticals

Givlaari è il primo trattamento per pazienti adulti con porfiria epatica acuta (AHP), un disturbo genetico raro appartenente alla famiglie delle porfirie che ha come conseguenza l’accumulo di molecole tossiche di porfirina che si formano durante la produzione dell’eme. Givosiran agisce riducendo i livelli di ALAS1 nel fegato, una proteina responsabile della formazione dell’acido aminolevulinico (ALA) coinvolta nella sintesi dell’eme con riduzione dei precursori neurotossici dell’eme.

NOURIANZ (istradefylline) - Kyowa Kirin

Nourianz sotto forma di compresse rappresenta un nuovo approccio farmacologico non dopaminergico aggiuntivo alla somministrazione di levodopa/carbidopa per il trattamento di episodi “off” in pazienti con malattia di Parkinson (PD). L’istradefillina è un antagonista del recettore dell’adenosina A2A che svolge un ruolo importante nella regolazione del rilascio di glutammato e dopamina, rendendolo un potenziale bersaglio terapeutico per il trattamento di condizioni come insonnia, dolore, depressione e morbo di Parkinson.

OFEV (nintedanib) - Boehringer Ingelheim

Ofev è il primo farmaco utile per rallentare il tasso di declino della funzione polmonare nei pazienti con malattia polmonare interstiziale associata a sclerosi sistemica (SSc-ILD, systemic sclerosis-associated interstitial lung disease), una rara malattia autoimmune caratterizzata da ispessimento e cicatrici del tessuto connettivo in tutto il corpo. Nintedanib inibisce l’attività dei recettori tirosin-chinasici per il fattore di crescita derivato dalle piastrine (PDGFR) α e ß, il fattore di crescita dei fibroblasti (FGFR) 1-3 e il VEGFR 1-3 inibendo così l’attivazione delle cascate di segnali FGFR e PDGFR che sono coinvolte in modo cruciale nella proliferazione, migrazione e differenziazione dei fibroblasti/miofibroblasti polmonari.

POLIVY (polatuzumab vedotin) - Roche

Polivy è un coniugato anticorpo-farmaco (ADC), approvato a giugno per il trattamento del linfoma diffuso a grandi cellule B recidivante o refrattario. Polatuzumab vedotin è un anticorpo coniugato a un farmaco chemioterapico. La parte anticorpale si lega a una proteina specifica sulle cellule B cancerose rilasciando un potente farmaco chemioterapico chiamato monometil auristatina E, che uccide le cellule.

RYBELSUS (semaglutide) - Novo Nordisk

Rybelsus è il primo agonista del recettore del GLP-1 approvato per migliorare il controllo della glicemia nei pazienti adulti con diabete di tipo 2 che non necessita di iniezione. Semaglutide è un analogo del GLP-1 che agisce da agonista recettoriale del GLP-1, un ormone fisiologico coinvolto nella regolazione del glucosio e dell’appetito, nonché nel sistema cardiovascolare.

SCENESSE (afamelanotide) - Clinuvel

Scenesse rappresenta il primo trattamento approvato dalla FDA per aumentare l’esposizione indolore alla luce nei pazienti affetti da protoporfiria eritropoietica (EPP). Afamelanotide, un agonista del recettore della melanocortina-1 (MC1-R), aumenta la produzione della sostanza endogena, l’eumelanina nella pelle che contribuisce alla fotoprotezione attraverso diversi meccanismi.

TRIKAFTA (elexacaftor/ivacaftor/tezacaftor) - Vertex Pharmaceuticals

Trikafta è la prima terapia a tripla combinazione per il trattamento di pazienti con la più comune mutazione della fibrosi cistica. Trikafta è una combinazione di tre farmaci che prendono di mira la proteina CFTR difettosa, una proteina di membrana che svolge la funzione di canale ionico per lo ione cloruro nelle cellule dei vertebrati, aiutando le proteine ​​prodotte dalla mutazione del gene CFTR a funzionare in modo più efficace.

TURALIO (pexidartinib) - Daiichi Sankyo

Turalio è la prima terapia approvata dalla FDA per il trattamento di pazienti adulti con tumore sintomatico a cellule giganti tenosinoviali (TGCT), una rara forma di neoplasia, generalmente non metastatica, che colpisce le membrane sinoviali, le borse e le guaine dei tendini. Pexidartinib è un potente inibitore orale del recettore del cosiddetto “fattore stimolante le colonie-1” (CSF-1), una proteina che svolge un ruolo chiave nel processo di proliferazione di cellule anomale nella membrana sinoviale responsabili di TGCT.

VICTOZA (liraglutide) - Novo Nordisk

Victoza è il primo farmaco non insulinico approvato per il trattamento del diabete di tipo 2 in pazienti pediatrici. Liraglutide agisce come agonista del recettore del GLP-1, un peptide che promuove la secrezione d’insulina da parte delle cellule β del pancreas. Victoza è stato approvato a giugno 2019 dall'agenzia statunitense.

ZOLGENSMA (onasemnogene abeparvovec-xioi) - Novartis

Zolgensma è una terapia genica approvata a maggio per il trattamento dell'atrofia muscolare spinale (SMA), una malattia neurodegenerativa causata da mutazioni in un gene chiamato neurone motorio di sopravvivenza 1 (SMN1). Zolgensma è una terapia genica basata su virus adeno-associato (AAV, chiamato AAV9) che viene utilizzato per fornire una copia completamente funzionante del gene SMN umano nelle cellule del motoneurone del paziente affetto da SMA. A differenza di molti altri capsidi, quello di AAV9 attraversa la barriera emato-encefalica, consentendone la somministrazione endovenosa.

ZULRESSO (brexanolone) - Sage Therapeutics

Zulresso, approvato a marzo, è il primo farmaco per il trattamento della depressione post partum. Il brexanolone è la versione sintetica dell’allopregnanolone, un prodotto di degradazione del progesterone, ormone sessuale prodotto nel cervello e nelle ovaie, così come nella placenta durante la gravidanza. Il principio attivo agisce sui recettori del GABA nel cervello. Si pensa che le fluttuazioni nei livelli dello steroide possano contribuire alla depressione e all’ansia in alcune donne affette da depressione post partum.