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La Food and Drug Administration degli Stati Uniti ha approvato Fragmin (dalteparina sodica), per uso sottocutaneo, per ridurre la ricorrenza del tromboembolismo venoso sintomatico (TEV) nei pazienti pediatrici a partire da un mese di età. Fragmin è il primo anticoagulante approvato dalla FDA per il trattamento nei pazienti pediatrici di coaguli di sangue potenzialmente pericolosi per la vita. Fragmin è stato inizialmente approvato dalla FDA nel 1994 per gli adulti.

Il termine tromboembolismo venoso (TEV o tromboembolia venosa o malattia tromboembolica venosa) viene utilizzato per definire ogni evento trombotico all’interno del sistema venoso. Il termine TEV indica due patologie spesso correlate, ovvero la _trombosi venosa profonda _(TVP, è la formazione di un trombo all'interno di una vena, che colpisce prevalentemente il circolo venoso profondo degli arti inferiori) e l’embolia polmonare (EP, è causata dal distacco di un trombo che, seguendo la circolazione venosa in direzione del cuore, si incunea in una delle diramazioni dell'arteria polmonare, ostacolando la perfusione dei polmoni). La TEV si sviluppa solitamente come complicazione secondaria di altre condizioni cliniche quali catetere venoso, cancro, infezione, cardiopatia congenita, traumi.

La dalteparina è una miscela di polisaccaridi (frammenti di eparina) a basso peso molecolare (5000 Daltons) con proprietà antitrombotiche. L'effetto antitrombotico di dalteparina è dovuto alla capacità di potenziare l'inibizione di alcuni fattori della coagulazione da parte dell'antitrombina III (ATIII). La dalteparina si lega all'ATIII con un'alta affinità di legame. Tale legame determina un cambiamento nella conformazione dell'ATIII e, pertanto, la nuova struttura favorisce l'interazione con i fattori della coagulazione attivati ed un conseguente incremento della reazione di inibizione. È noto che tale potenziamento dipende dal peso molecolare del polisaccaride. L'inibizione della trombina ed il prolungamento del tempo di protrombina parziale (PTT) richiedono polisaccaridi con un peso molecolare di almeno 5000. L'inibizione del fattore X da parte dell'ATIII è incrementata da polisaccaridi con un peso molecolare inferiore a 5000. Pertanto, la dalteparina ha una maggiore capacità di potenziare l'inibizione del fattore X attivato che di prolungare i PTT.

L’efficacia di Fragmin nei bambini si è basata su un singolo studio che ha coinvolto 38 pazienti pediatrici con TVP e/o EP. I pazienti sono stati trattati con Fragmin per un massimo di tre mesi. Al completamento dello studio, 21 pazienti hanno raggiunto la remissione dalla TEV, sette pazienti hanno mostrato regressione, due pazienti non hanno mostrato alcun cambiamento, nessun paziente ha mostrato un peggioramento della TEV e un paziente ha manifestato recidiva da TEV.

La FDA ha concesso a Fragmin la designazione di Priority Review, al fine di colmare un bisogno terapeutico insoddisfatto.

La FDA ha concesso l’approvazione di Fragmin a Pfizer.