HOT THIS WEEK IN FARMACEUTICA YOUNGER N.116
Silvia Vernotico
La Food and Drug Administration statunitense ha approvato Nourianz (istradefylline) sotto forma di compresse come trattamento aggiuntivo alla somministrazione di levodopa/carbidopa in pazienti adulti con malattia di Parkinson (PD) che manifestano episodi "off". Un episodio "off" è un momento in cui i farmaci utilizzati da un paziente non funzionano bene, causando un aumento dei sintomi associati alla PD, come tremore e difficoltà a camminare.
Nourianz rappresenta un nuovo approccio farmacologico non dopaminergico per il trattamento di episodi "off" per le persone affette da PD.
La malattia di Parkinson è una malattia neurodegenerativa progressiva caratterizzata da sintomi motori come tremori, rigidità, movimento lento e instabilità posturale. Si pensa che sia causato dalla progressiva degenerazione associata a livelli ridotti di dopamina in alcune parti del cervello, quali la substantia nigra e lo striato. Secondo il National Institutes of Health, la PD è il secondo disturbo neurodegenerativo più comune negli Stati Uniti dopo la malattia di Alzheimer. Si stima che un milione di americani soffra di questa patologia e a 50.000 americani venga diagnosticata ogni anno. Il disturbo neurologico si verifica in genere nelle persone di età superiore ai 60 anni, sebbene possa verificarsi in precedenza. Succede quando le cellule del cervello, che producono una sostanza chimica chiamata dopamina, diventano compromesse o muoiono. La dopamina aiuta a trasmettere segnali tra le aree del cervello che producono movimenti fluidi e intenzionali, come mangiare, scrivere etc.
L'istradefillina è un antagonista del recettore dell'adenosina A2A localizzato nei gangli della base, una regione del cervello coinvolta nel controllo motorio. Il recettore A2A svolge un ruolo importante nella regolazione del rilascio di glutammato e dopamina, rendendolo un potenziale bersaglio terapeutico per il trattamento di condizioni come insonnia, dolore, depressione e morbo di Parkinson.
L'efficacia di Nourianz nel trattamento di episodi "off" in pazienti con PD che sono già in trattamento con levodopa/carbidopa è stata dimostrata in quattro studi clinici della durata di 12 settimane controllati con placebo che hanno incluso un totale di 1.143 partecipanti. Sulla base dei dati di quattro studi clinici, l'istradefillina assunta in aggiunta alla levodopa ha migliorato significativamente i tempi di "off" e ha dimostrato un profilo di sicurezza ben tollerato.
Il farmaco è stato approvato in Giappone nel 2013, ma è stato precedentemente respinto dalla FDA nel 2008. L'agenzia statunitense sollevò preoccupazioni sulla sua efficacia e chiese ulteriori dati a supporto.
La FDA ha concesso l'approvazione di Nourianz a Kyowa Kirin, Inc.
