HOT THIS WEEK IN FARMACEUTICA YOUNGER N.87
Silvia Vernotico
La Food and Drug Administration degli Stati Uniti ha approvato Cablivi (caplacizumab-yhdp), la prima terapia specificatamente indicata, in combinazione con lo scambio plasmatico e la terapia immunosoppressiva, per il trattamento di pazienti adulti con porpora trombotica trombocitopenica acquisita (aTTP – acquired thrombocitic thrombocytopenic purpura).
La aTTP è una patologia autoimmune della coagulazione del sangue caratterizzata dall'estesa formazione di coaguli in piccoli vasi sanguigni in tutto il corpo, che porta a trombocitopenia grave (conta piastrinica molto bassa), anemia emolitica microangiopatica (perdita di globuli rossi dovuta a distruzione), ischemia (limitato apporto di sangue ai tessuti) e danni agli organi, specialmente al cervello e al cuore. Attualmente, i trattamenti disponibili, lo scambio plasmatico (PEX) e l'immunosoppressione, portano a un rischio di complicanze trombotiche, recidive e decessi.
Caplacizumab è un nano anticorpo bivalente umanizzato ottenuto dall’Escherichia coli con la tecnologia del DNA ricombinante, diretto contro il dominio A1 del fattore di von Willebrand e inibisce l’interazione tra il fattore di von Willebrand e le piastrine. Di conseguenza, caplacizumab previene l’adesione piastrinica mediata dal fattore di von Willebrand, evitando la formazione di coaguli.
L'approvazione di Cablivi negli Stati Uniti si basa sui risultati dello studio clinico HERCULES di fase III, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo. Questo studio ha valutato l'efficacia di Cablivi in combinazione con lo scambio plasmatico e la terapia immunosoppressiva rispetto al placebo, allo scambio plasmatico e alla terapia immunosoppressiva in 145 adulti che hanno avuto un episodio di aTTP. I risultati dello studio hanno dimostrato che la conta piastrinica è migliorata più rapidamente nei pazienti trattati con Cablivi, rispetto al placebo. I risultati di questo studio sono stati pubblicati nel New England Journal of Medicine nel gennaio 2019.
In Europa, Cablivi ha ricevuto l’ok dell’Agenzia europea per i medicinali (EMA) nel Settembre 2018.
La FDA ha concesso a Cablivi la designazione di Priority Review, riservato ai farmaci che rappresentano miglioramenti significativi in termini di sicurezza o efficacia nel trattamento di gravi patologie, e di farmaco orfano, che fornisce incentivi per aiutare e incoraggiare lo sviluppo di farmaci per le malattie rare.
La FDA ha concesso l'approvazione di Cablivi ad Ablynx, società proprietà di Sanofi specializzata in una nuova classe di proteine terapeutiche basate su frammenti di anticorpo a dominio singolo che contengono le proprietà strutturali e funzionali uniche degli anticorpi a catena pesante, i nanobodies.
