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La Food and Drug Administration degli Stati Uniti ha concesso un’autorizzazione accelerata a Balversa (erdafitinib), un trattamento per pazienti adulti con carcinoma della vescica localmente avanzato o metastatico con un tipo di alterazione genetica sensibile nota come FGFR3 o FGFR2, che è progredito durante o in seguito a chemioterapia.

L'approvazione di Balversa rappresenta il primo trattamento mirato contro le alterazioni genetiche FGFR suscettibili per i pazienti con carcinoma della vescica metastatico.

Il tipo più comune di cancro della vescica è il carcinoma uroteliale. I tumori della vescica sono associati a mutazioni genetiche che sono presenti nella vescica del paziente o in tutto l'urotelio (il rivestimento del tratto urinario inferiore). Il cancro alla vescica è il sesto tumore più comune negli Stati Uniti. Le alterazioni del fattore di crescita dei fibroblasti (FGFR) sono presenti in circa uno paziente su cinque con carcinoma della vescica recidivante e refrattario.

Erdafitinib è un inibitore tirosin-chinasico del recettore del fattore di crescita (FGFR) del pancreas. Le FGFR sono una famiglia di recettori tirosin-chinasi che se sovraespressi possono essere coinvolti nella differenziazione e proliferazione delle cellule tumorali, nell'angiogenesi tumorale e nella sopravvivenza delle stesse. In condizioni normali le FGFR regolano importanti processi biologici inclusa la crescita e la divisione cellulare durante lo sviluppo e la riparazione dei tessuti.

L'efficacia di Balversa è stata valutata in uno studio clinico che ha incluso 87 pazienti con carcinoma della vescica localmente avanzato o metastatico, con alterazioni genetiche FGFR3 o FGFR2, che erano progredite dopo il trattamento con chemioterapia. Il tasso di risposta globale in questi pazienti è stato del 32,2%, con il 2,3% che hanno avuto una risposta completa e quasi il 30% con risposta parziale. Circa un quarto dei pazienti nello studio è stato precedentemente trattato con terapia anti PD-L1 / PD-1, che è un trattamento standard per i pazienti con carcinoma della vescica localmente avanzato o metastatico. Le risposte a Balversa sono state osservate in pazienti che precedentemente non avevano risposto alla terapia anti-PD-L1 / PD-1.

Balversa ha ricevuto un'approvazione accelerata, che consente alla FDA di approvare farmaci per condizioni gravi per soddisfare una necessità medica insoddisfatta utilizzando dati di studi clinici che si ritiene possano prevedere un beneficio clinico per i pazienti. Ulteriori studi clinici sono necessari per confermare il beneficio clinico di Balversa. A Balversa è stata inoltre assegnata la designazione di Breakthrough Therapy.

La FDA ha concesso l'approvazione di Balversa a Janssen Pharmaceutical.