HOT THIS WEEK IN PHARMACEUTICAL CHEMISTRY N.22

Yescarta (Axicabtagene Ciloleucel) è il secondo farmaco approvato dall'FDA che utilizza la promettente terapia genica con CAR-T cellule, dopo Kymriah (trattamento approvato il 20 Agosto 2017 per la cura della leucemia linfoblastica acuta resistente ai farmaci tradizionali, una neoplasia diffusa soprattutto tra i bambini) e il primo per la cura di soggetti adulti colpiti dal linfoma diffuso a grandi cellule B.

Il linfoma diffuso a grandi cellule B o DLBCL dall'inglese "diffuse large B cell lymphoma", appartiene alla categoria dei Linfomi Non-Hodgkin (NHL), una neoplasia linfoide caratterizzato dal coinvolgimento di una singola sede linfonodale o extralinfonodale e da rapida espansione della massa tumorale. Circa 72.000 nuovi casi di NHL sono diagnosticati negli Stati Uniti ogni anno, e il DLBCL rappresenta circa una su tre dei nuovi casi diagnosticati.

Il filone di ricerca che ha portato allo sviluppo del nuovo farmaco è quello delle terapie immunocellulari, ovvero le CAR-T. La particolare terapia prevede il prelievo dei linfociti T del paziente malato e la loro ingegnerizzazione in laboratorio, che avviene mediante l’inserimento di una porzione di Dna in grado di riconoscere l’antigene specifico delle cellule neoplastiche che deve andare a colpire. L’approvazione di Yescarta è giunta la termine di uno studio multicentrico condotto su oltre cento pazienti, al termine del quale è stato osservato un tasso di remissione della malattia pari al 51 %.

Le ricerche sulla molecola di Yescarta, Axicabtagene Ciloleucel, erano iniziate al National Cancer Institute che è poi stato agganciato dalla Kite Pharma nel 2012 che ha fornito i fondi per trasformare la teoria in realtà ed ottenerne poi i diritti di sfruttamento. La Kite successivamente è stata acquistata dal colosso farmaceutico Gilead per 11,9 miliardi di dollari.

Per approfondimenti sull'annuncio da parte dell'FDA qui il link... https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm581216.htm