HOT THIS WEEK IN PHARMACEUTICAL CHEMISTRY N.40

Il 22 Febbraio 2018 il CHMP, il Comitato per i medicinali per uso umano dell’European Medicines Agency (EMA) ha dato il suo parere positivo al primo farmaco per il trattamento del diabete neonatale, Amglidia (glibenclamide). La molecola attiva del farmaco Amglidia, la glibenclamide è una sulfonilurea che agisce stimolando il rilascio di insulina dalle cellule beta pancreatiche inibendo i canali del potassio ATP-dipendenti.

Finora per trattare i bambini con questa malattia veniva data l’insulina o delle compresse di glibenclamide vendute per gli adulti, frantumate in piccoli pezzi, mescolate con acqua e poi somministrate in bocca con una siringa. Un metodo che però poteva causare errori di sotto o sovradosaggio. Questa nuova formulazione è invece pensata proprio per dare la dose corretta ai bambini, e può essere usata anche per gli adulti che necessitano di un dosaggio minore. Trattandosi di una malattia estremamente rara, il farmaco ha seguito il percorso dei medicinali designati come orfani.

Ora si attende l'ultimo step, ovvero, il sì definitivo della Commissione europea per l’autorizzazione al commercio.

Qui di seguito il documento ufficiale dell’EMA http://www.ema.europa.eu/…/Sum…/human/004379/WC500244295.pdf