Giornata Studio AFI: "Dal farmaco tradizionale ai biofarmaci: certezze e sfide per la medicina del futuro"
Silvia Vernotico
Nella splendida cornice del _Collegio Nuovo - Fondazione Sandra e Enea Mattei di Pavi_a e in occasione della V edizione dell'EBW (European Biotech Week) promossa in Italia da Assobiotec, si è tenuto oggi 25 Settembre 2017, il workshop organizzato da AFI con tema i Biofarmaci, un viaggio nello stato dell'arte e nelle nuove sfide del futuro.
Dati Farmindustria provenienti dal "Rapporto sulle biotecnologie del settore farmaceutico in Italia 2016" ci rivelano come sono 202 i prodotti biotecnologici già disponibili in Italia per il trattamento dei pazienti, frutto della ricerca di 28 aziende. Una risposta a patologie differenti in molte aree terapeutiche: a partire dall’ambito delle malattie infettive (89 prodotti) per arrivare a quello che interessa l’apparato muscolo scheletrico (1), sono ben 11 le aree terapeutiche in cui sono già state individuate e rese disponibili soluzioni per il trattamento dei malati. Dalla commercializzazione dell’insulina ricombinante ad oggi, le biotecnologie hanno permesso ad oltre 350 milioni di pazienti di migliorare la loro qualità di vita. Dall'altro fronte, quello oncologico, dagli anni ottanta ad oggi l’impegno dei ricercatori biotech nell’individuazione di nuovi trattamenti innovativi ha permesso di ridurre del 20% il tasso di mortalità per patologie oncologiche.
Il punto di forza del biotech è la capacità di riprodurre in maniera estremamente precisa quantità pressoché illimitate di molecole biologiche. Si tratta di anticorpi o proteine umane recettoriali estremamente selettivi, in quanto bloccano un’unica molecola e non coinvolgono l’intero organismo, come invece accadeva prima con i farmaci tradizionali. Il farmaco risulta quindi meno aggressivo e più tollerabile di quelli sintetici e più facile tollerabilità da parte del paziente.
I relatori che si sono susseguiti nel corso di questa giornata sono professionisti del mondo sia industriale che accademico hanno illustrato le innovazioni del settore passando dal drug discovery, allo sviluppo di nuove molecole sempre più selettive ed efficaci, alla produzione biotecnologica fino alla ricerca clinica e al mercato:
C. LIBERATI - Axxam: l'esperienza delle small molecules nell'identificazione e generazione di molecole bioattive attraverso l'HTS (High Throughput Screening, ossia una tecnica che consiste nel testare in modo automatizzato un numero elevato di molecole ai fini di identificarne l'attività farmacologica). Target di Axxam sono rappresentati dalle GPCRs (recettori accoppiati a proteine G) e i canali ionici, le cui aree di applicazione sfociano nella neuroinfiammazione, perdita uditiva, remielizzazione, ALS (Sclerosi Laterale Amiotrofica). Le nuove frontiere su cui l'azienda lavora attivamente sono rappresentate dall'Optogenetica (scienza recente che consiste in un insieme di tecniche che consentono di rendere una qualsiasi cellula nervosa responsiva agli stimoli luminosi), Gene-editing nucleases (ingegneria genetica in cui il DNA viene inserito, eliminato o sostituito nel genoma di un organismo vivente usando nucleasi ingegnerizzate che fungono da forbici molecolari), iPS umane (Induced Pluripotent Stem Cell, cellule staminali prodotte da qualsiasi cellula somatica attraverso tecniche particolari).
P. TAVECCHIA - Recordati: il concetto di biosimilare e la sua complessa produzione su scala industriale con una importanza fondamentale su quello che è il processo poichè esso stesso rappresenta il prodotto. Ogni farmaco biotecnologico è diverso dall'altro poichè anche un minimo cambio nel processo può comprometterne la sua sicurezza ed efficacia.
P. MINGHETTI - Università degli Studi di Milano: Il concetto di biosimilare e il suo processo regolatorio "semplificato" per ottenere l'AIC, attraverso un CTD più snello che non intacchi l'efficacia e la sicurezza del farmaco stesso (CTD ibrido) e le guidelines che guidano il biofarmaco nel processo di approvazione attraverso l'approccio "case-by-case".
L. COLOMBO - Merck: il percorso di Merck, nata come azienda chimica pura e diventata solo negli ultimi venti anni anche un'azienda con il suo ramo biotech grazie all'acquisizione dell'italiana Serono. Uno speech divertente e curioso sulla nascita su basi puramente "scientifiche" dei due primi farmaci biotech della Merck: Pergonal (medicinale per la fertilità costituito da FSH, ormone follicolo stimolante, e LH, ormone luteotropo, purificati) e Rebif (interferone beta per il trattamento della sclerosi multipla).
R. DE SANTIS - Alfasigma: nata dall'unione dei gruppi Alfa Wassermann e Sigma-Tau il 1 Agosto del 2017, Alfasigma è una nuova realtà tutta italiana che punta la sua ricerca sul biotech con prodotti innovativi come AvidinOX (un recettore artificiale che ancorato sulla massa tumorale permette una terapia chemioterapica mirata), ADCs (Antibody drug coniugates, ossia un'innovativa applicazione che combina l'alta specificità degli anticorpi monoclonali nei confronti delle cellule tumorali, con la potente attività citotossica di piccole molecole che questi stessi possono veicolare) e le librerie fagiche.
P. COMOLI, A. MORETTA - Cell Factory, IRCCS Policlinico San Matteo di Pavia: la Cell Factory di Pavia è ormai dal 2016 una vera e propria Officina Farmaceutica, approvata dall'Aifa, produce prodotti medicinali per terapica cellulare somatica (PMTC) per la prevenzione o il trattamento di patologie potenzialmente letali o invalidanti, per le quali non esiste una terapia convenzionale risolutiva. Un modello miniaturizzato, unico nel suo genere, di una azienda farmaceutica al servizio del paziente ospedalizzato.
Qui la brochure del Workshop...
