Gamifant, primo farmaco approvato dalla FDA per il trattamento della linfoistiocitosi emofagocitica primaria (HLH)

La Food and Drug Administration americana ha approvato Gamifant (emapalumab) il primo farmaco specifico per la linfoistiocitosi emofagocitica primaria (HLH, Hemophagocytic Lymphohistiocytosis) per il trattamento di pazienti pediatrici e adulti con malattia refrattaria, recidiva o progressiva o intolleranza alla terapia convenzionale.

La HLH è una rara sindrome iperinfiammatoria di origine genetica caratterizzata dalla attivazione/proliferazione incontrollata delle cellule macrofagiche, una classe di globuli bianchi deputata alla difesa contro agenti esterni. Questa iperattivazione della risposta infiammatoria porta a livello di fegato, cervello e midollo osseo. Le persone con HLH di solito sviluppano sintomi entro i primi mesi o i primi anni di vita, con un decorso letale se non trattato e una sopravvivenza in media inferiore ai due mesi. È una patologia molto difficile da diagnosticare soprattutto per la variabilità dei sintomi che possono includere febbre, ingrossamento del fegato o milza e diminuzione del numero di cellule del sangue. Negli Stati Uniti vengono diagnosticati meno di 100 casi di HLH primario ogni anno.

Gamifant è un anticorpo monoclonale diretto contro l'interferone gamma, una citochina la cui sovraespressione si pensa sia responsabile dello sviluppo patologico della HLH.

L'efficacia di Gamifant è stata valutata in uno studio clinico che ha coinvolto 27 pazienti pediatrici con HLH primario sospetto o confermato con malattia refrattaria, recidiva o progressiva durante la terapia convenzionale con HLH o che erano intolleranti alla terapia convenzionale. Lo studio ha mostrato che il 63% dei pazienti ha avuto una risposta al trattamento e il 70% ha potuto procedere al trapianto di cellule staminali. L'obiettivo immediato del trattamento è quello di portare rapidamente sotto controllo l'iperespressione infiammatoria e prepararsi al trapianto di cellule staminali ematopoietiche, che è l'unica cura. Le attuali terapie di induzione convenzionali utilizzate prima del trapianto includono steroidi e chemioterapia, che non sono specificamente approvati per il trattamento di HLH.

Gamifant dovrebbe essere disponibile negli Stati Uniti nel primo trimestre del 2019.

La FDA ha concesso a questa domanda la designazione di Priority Review e Breakthrough Therapy. Gamifant ha anche ricevuto la designazione di farmaco orfano, che fornisce incentivi per aiutare e incoraggiare lo sviluppo di farmaci per le malattie rare.

La FDA ha concesso l'approvazione di Gamifant a Novimmune SA, una società biofarmaceutica svizzera privata, specializzata nella ricerca e sviluppo di farmaci a base di anticorpi destinati al trattamento di malattie infiammatorie, malattie immunitarie e cancro.