I tre farmaci più innovativi del 2018: Emicizumab

Emicizumab é un anticorpo monoclonale bispecifico concepito per mimare l’azione del fattore VIII legando a ponte i fattori IXa e X, proteine necessarie per l’attivazione del processo di coagulazione del sangue. E’ il primo farmaco per l’emofilia A somministrabile per via sottocutanea anziché endovenosa. Un trattamento rivoluzionario per l’emofilia A, testato nello studio clinico HAVEN 3 e pubblicato sul New England Journal of Medicine.

L’emofilia è una malattia ereditaria, trasmessa con modalità recessiva, dovuta all’assenza del fattore VIII (emofilia di tipo A) o del fattore IX (emofilia di tipo B) della coagulazione. Nell'emofilia A il sangue di una persona non si coagula correttamente a causa del deficit del fattore VIII della coagulazione, portando a sanguinamenti incontrollati. L'emofilia A colpisce circa 320.000 persone in tutto il mondo, il 50-60% delle quali manifesta una forma grave del disturbo.

Sin dagli anni Settanta, l’emofilia viene trattata mediante terapia sostitutiva, ovvero viene somministrato il fattore di coagulazione mancante per via endovenosa. Tale concentrato può essere di derivazione plasmatica, ottenuta dalla donazione di sangue da parte di volontari o di derivazione sintetica, mediante vie biotecnologiche. La complicazione principale è la comparsa, nel sangue del paziente emofilico, di anticorpi diretti contro i fattori VIII e IX che neutralizzano l’effetto terapeutico.

Il lungo percorso di studi e sperimentazioni che ha coinvolto emicizumab, ne ha dimostrato il grande potenziale terapeutico per la salute pubblica e il profilo altamente innovativo che gli hanno valso la doppia designazione di terapia innovativa da parte dell’EMA e successivamente dell’FDA. Emicizumab è attualmente disponibile come farmaco di classe A ed in virtù dell’attribuzione del riconoscimento dell’innovatività terapeutica, l’accesso al farmaco è garantito con un fondo appositamente stanziato dal Sistema Sanitario Nazionale.

L’arrivo di emicizumab rappresenta una nuova era nel trattamento dell’emofilia A per pazienti con inibitori, poiché ha dimostrato un profilo di elevata efficacia e sicurezza clinica. Non solo, si tratta della prima terapia con somministrazione sottocutanea una volta a settimana, aprendo così prospettive senza precedenti nella gestione della patologia e nella vita delle persone con emofilia A con inibitori. Giancarlo Castaman, direttore del Centro Malattie Emorragiche e della Coagulazione, Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi di Firenze.

L’approvazione di emicizumab nell’area terapeutica dell’Emofilia A riflette il nostro impegno nella ricerca e nello sviluppo di soluzioni terapeutiche d’avanguardia che possano aiutare a ridefinire gli standard di cura per quelle aree in cui persistono bisogni da colmare. Il riconoscimento dell’innovazione terapeutica e dell’efficacia di emicizumab da parte degli enti regolatori ci rende orgogliosi dell’importante cambiamento che questo comporta nella vita dei pazienti, dei loro familiari e anche per i clinici nella gestione di questa patologia rara e complessa. Anna Maria Porrini, direttore medico Roche Italia.