L'FDA STATUNITENSE CHIUDE IL 2018 CON 59 NUOVE APPROVAZIONI

Anno impegnativo, quello appena trascorso, per la Food and Drug Administration statunitense. Le approvazioni di farmaci raggiungono il massimo storico, con 59 nuove entità molecolari che hanno ottenuto l’ok per la loro immissione sul mercato statunitense.

Il 64% delle approvazioni ha riguardato piccole molecole, il 20% anticorpi e il 15% nuovi farmaci per il trattamento delle malattie rare, con particolare riguardo alle patologie rare dell’infanzia (otto farmaci orfani approvati in totale).

Una delle grandi approvazioni in campo genetico è stata quella di Onpattro (patisiran) il primo farmaco al mondo basato sul silenziamento genico dell’RNAi (RNA interference). Onpattro utilizza nucleotidi a doppio filamento per intercettare l'mRNA prima che possa fornire le istruzioni per l'assemblaggio di una proteina "errata" causa della malattia. Onpattro è un farmaco sviluppato da Alnylam Pharmaceuticals, per il trattamento della polineuropatia causata da amiloidosi ereditaria da transtiretina (hATTR). L’ultima approvazione che arriva dalla FDA statunitense si è basata sui risultati positivi del trial di Fase III, APOLLO, il più ampio studio controllato mai condotto sull’amiloidosi hATTR.

L'approvazione di Vitrakvi (larotrectinib) rappresenta la seconda “approvazione agnostica” che la FDA concede in poco più di un anno (il primo della categoria è stato pembrolizumab la cui approvazione è avvenuta nel maggio del 2017) nell’area oncologica. Vitrakvi sviluppato da Loxo Oncology e Bayer rappresenta una innovazione nel trattamento dei tumori basato sulla genetica del tumore piuttosto che sul suo sito di origine nell’organismo. Larotrectinib è diretto non verso una specifica tipologia di cancro presente in un dato organo, ma verso una precisa mutazione genetica, la fusione genica di tirosin-chinasi (Ntrk), che può essere presente in diversi tumori situati in diverse sedi dell’organismo. Larotrectinib è indicato per pazienti adulti e pediatrici con tumori solidi rari, metastatici, che non possono essere rimossi chirurgicamente, o che non hanno trattamenti alternativi soddisfacenti, o che sono progrediti anche dopo il trattamento.

Nel complesso, la FDA ha dato il suo consenso a 16 nuove terapie contro il cancro, quattro approvazioni in più rispetto ai 12 farmaci antitumorali approvati nel 2017. Dei farmaci oncologici approvati, 7 trattano alcune forme di cancro del sangue.

Nel campo delle patologie rare infantili è rilevante l'approvazione del primo farmaco a base di cannabis per rare forme di epilessia, Epidiolex, marchio GW Pharmaceuticals. Si tratta di una formulazione di cannabidiolo purificato di origine vegetale, per il trattamento delle sindromi di Lennox-Gastaut e di Drevet. Tali sindromi si presentano come encefalopatie epilettiche ad esordio infantile (la seconda già nel lattante) e sono caratterizzate da deterioramento cognitivo e crisi epilettiche di varia tipologia. Non esistono attualmente trattamenti per la sindrome di Dravet, i risultati positivi di Epidiolex derivanti dallo studio di fase 3 sono l’unica valutazione clinica per questa tremenda e, finora, incurabile patologia.

Oltre alle terapie genetiche e al cancro, il 2018 ha portato pareri positivi anche per trattamenti di malattie a lungo sottosviluppate. Tra i più innovativi: una nuova classe di farmaci per la prevenzione dell'emicrania (Aimovig), il primo collirio per la cheratite neurotrofica, frutto delle ricerche partite dalla scoperta dell'NGF del Premio Nobel Rita Levi-Montalcini (Oxervate) e la prima pillola per l'endometriosi da oltre un decennio a questa parte (Elagolix).

A cura di Gaia Colosimo e Silvia Vernotico