FDA APPROVAL - Soliris

La Food and Drug Administration degli Stati Uniti ha approvato Soliris (eculizumab) per uso endovenoso per il trattamento del disturbo dello spettro della neuromielite ottica (NMOSD) in pazienti adulti con anticorpi anti-acquaporina-4 (AQP4) positivi.

Soliris rappresenta il primo trattamento approvato dalla FDA per il disturbo dello spettro della neuromielite ottica.

NMOSD è una malattia autoimmune del sistema nervoso centrale che colpisce principalmente i nervi ottici e il midollo spinale. Nei pazienti con NMOSD, il sistema immunitario attacca erroneamente cellule e proteine ​​sane nel corpo, principalmente quelle dei nervi ottici e del midollo spinale. Gli individui con NMOSD hanno tipicamente dolore oculare e perdita della vista. I danni ai nervi ottici determinano gonfiore, dolore e perdita della vista, mentre i problemi al midollo spinale conducono a debolezza, paralisi a gambe o braccia, perdita di sensibilità e riduzione di funzionalità della vescica e dell'intestino. Secondo il National Institutes of Health, NMOSD colpisce di più le donne rispetto agli uomini mentre gli afroamericani sono più a rischio rispetto ai caucasici. Le stime variano, ma si ritiene che l'NMOSD colpisca circa 4.000 - 8.000 pazienti negli Stati Uniti. NMOSD è causato da anticorpi che si legano a una proteina di trasporto dell’acqua chiamata aquaporina-4 (AQP4). Il legame dell'anticorpo anti-AQP4 sembra attivare altri componenti del sistema immunitario, causando infiammazione e danni al sistema nervoso centrale.

L'efficacia di Soliris per il trattamento di NMOSD è stata dimostrata in uno studio clinico su 143 pazienti con NMOSD che presentavano anticorpi contro AQP4 (anti-AQP4 positivi) che erano stati randomizzati a ricevere il trattamento con Soliris o placebo. Rispetto al trattamento con placebo, lo studio ha mostrato che il trattamento con Soliris ha ridotto il numero di recidive di NMOSD del 94% nel corso delle 48 settimane dello studio. Soliris ha anche ridotto la necessità di ricoveri ospedalieri e la necessità di trattamento di attacchi acuti con corticosteroidi e scambio plasmatico.

Soliris è disponibile solo attraverso un programma limitato nell'ambito di una strategia di valutazione e mitigazione del rischio (REMS, Risk Evaluation and Mitigation Strategy).

La FDA ha concesso a Soliris la Priority Review e la designazione di farmaco orfano, che fornisce incentivi per aiutare e incoraggiare lo sviluppo di farmaci per le malattie rare.

La FDA ha concesso l'approvazione di Soliris ad Alexion Pharmaceuticals.